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¿Qué constituye la designación de primera en su clase de la FDA para nuevas entidades moleculares?

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¿Qué constituye una designación de primera en su clase para nuevas entidades moleculares? He visto este término en documentos de la FDA, así como en bases de datos (Chembl, por ejemplo), pero tenía curiosidad por saber si hay algún criterio establecido para los medicamentos de primera clase. La definición fácil, en mi opinión, sería una droga que alcanza un objetivo novedoso dada su indicación. Sin embargo, si observa los medicamentos antimicóticos, verá que los medicamentos con el mismo objetivo para la misma indicación general (antifúngicos) tratan infecciones micóticas completamente diferentes debido a su farmacocinética.

¿Existen criterios discretos para la designación de primera en su clase de la FDA para nuevas entidades moleculares?


"Los primeros medicamentos de su clase son los que utilizan un mecanismo de acción nuevo y único para tratar una afección médica. Estos productos a menudo se denominan innovadores y se citan como que ofrecen nuevas opciones de tratamiento para los pacientes".

Lanthier, M. et al. (2013) "Un enfoque mejorado para medir la innovación en medicamentos encuentra tasas constantes de productos farmacéuticos de primera clase, 1987-2011". J.Health Aff. (Millwood) 32:1433-9;

Investigación farmacéutica y fabricantes de América. 2015b. Los medicamentos oncológicos innovadores han logrado avances impresionantes en la supervivencia de los pacientes. Consultado el 26 de agosto de 2015. ."

De: Lexchin, J. (2016) "Cuán seguros e innovadores son los primeros medicamentos aprobados por Health Canada: un estudio de cohorte" Salud c. Política 12:65-7.


Nueva entidad química

A nueva entidad química (NCE) es, según la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU., un medicamento que no contiene un resto activo que haya sido aprobado por la FDA en cualquier otra solicitud presentada bajo la sección 505 (b) de la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos. [1]

A nueva entidad molecular (NME) es un medicamento que contiene un grupo activo que nunca ha sido aprobado por la FDA ni comercializado en los EE. UU. [2]

Un resto activo es una molécula o ión, excluyendo las porciones adjuntas de la molécula que hacen que el fármaco sea un éster, sal (incluida una sal con enlaces de hidrógeno o de coordinación) u otro derivado no covalente (como un complejo, quelato o clatrato) de la molécula, responsable de la acción fisiológica o farmacológica del fármaco. [3]

Un NCE es una molécula desarrollada por la empresa innovadora en la etapa inicial de descubrimiento de un fármaco, que tras someterse a ensayos clínicos podría traducirse en un fármaco que podría ser un tratamiento para alguna enfermedad. La síntesis de una NCE es el primer paso en el proceso de desarrollo de un fármaco. Una vez finalizada la síntesis del NCE, las empresas tienen ante sí dos opciones. Pueden realizar ensayos clínicos por su cuenta o otorgar la licencia del NCE a otra empresa. En la última opción, las empresas pueden evitar el costoso y prolongado proceso de los ensayos clínicos, ya que la empresa licenciataria estaría realizando más ensayos clínicos y posteriormente lanzaría el fármaco. Las empresas que adopten este modelo de negocio podrían generar altos márgenes ya que obtienen un pago único enorme por el NCE, además de celebrar un acuerdo de participación en los ingresos con la empresa licenciataria.

Bajo la Ley de Enmiendas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de 2007, todas las entidades químicas nuevas deben ser revisadas primero por un comité asesor antes de que la FDA pueda aprobar estos productos.


Tufts: enfrentando muchos desafíos, los medicamentos huérfanos tardan un 18% más en desarrollarse

El desarrollo de medicamentos huérfanos tarda 15,1 años en pasar desde la primera solicitud de patente hasta el lanzamiento del producto, un 18 por ciento más que el tiempo promedio requerido para todos los medicamentos nuevos, según el Centro Tufts para el Estudio del Desarrollo de Medicamentos. Y el tiempo de desarrollo de los medicamentos para tratar enfermedades ultrahuérfanas, que afectan solo a unos pocos cientos de pacientes en los EE. UU., Es aún más largo: 17.2 años.

Los números son sorprendentes porque se midieron de manera diferente, dijo Christopher-Paul Milne, profesor asociado de investigación y director de investigación en Tufts CSDD, quien realizó el análisis, observando 46 nuevas entidades moleculares huérfanas, primeras en su clase, aprobadas por la FDA entre 1999 y 2012.

Otros que han examinado los cronogramas de desarrollo de medicamentos huérfanos se han centrado en el período posterior a la solicitud de nuevos medicamentos (IND) hasta la aprobación de la FDA. Eso, sostiene Milne, no ha proporcionado la imagen más precisa.

Tufts midió el tiempo de desarrollo desde la primera solicitud de patente. Los desarrolladores de medicamentos huérfanos "tienen muchos problemas incluso antes de obtener la IND, como tener que identificar a todos los pacientes que tienen la enfermedad", dijo Milne. “Hay que entender mucho sobre la enfermedad cuando se buscan nuevas entidades moleculares de primera clase. Estos son los más nuevos de los nuevos ".

Otros hallazgos clave del informe:

  • Desde 1983 hasta 2017, casi 4,000 medicamentos han recibido designaciones de medicamentos huérfanos en los EE. UU. Y más de 650 han sido aprobados para su comercialización.
  • En 2016, la FDA concedió 333 (57%) de las 582 solicitudes de designación de medicamentos huérfanos que recibió, o 10 veces el número de designaciones otorgadas en 1986 poco después del inicio de la Ley de Medicamentos Huérfanos (ODA).
  • El número de aprobaciones como porcentaje de designaciones disminuyó durante las últimas décadas, al 12% en 2016, un poco más bajo que el porcentaje del 17% para todo el período 1986-2016.

Si bien el número de designaciones de huérfanos ha crecido drásticamente en las últimas dos décadas, según el informe, el crecimiento en el número de aprobaciones de huérfanos durante los mismos años ha sido más modesto.

Las aprobaciones como parte de las designaciones de medicamentos huérfanos oncológicos superaron a todas las demás áreas terapéuticas. Según el informe, el énfasis en el desarrollo de fármacos huérfanos oncológicos refleja, en parte, una mayor comprensión de las vías biológicas del cáncer, así como un entorno de reembolso favorable.

Pero los desafíos a esta nueva área floreciente del desarrollo de fármacos fueron numerosos. Incluyeron variabilidad en la expresión, gravedad y / o curso de la enfermedad población dispersa geográficamente población pequeña selección entre múltiples vías falta de criterios de valoración y medidas de resultado requirió flexibilidad en la toma de decisiones regulatorias biología de la enfermedad desconocida historia natural de la enfermedad poco conocida y traducida nuevo conocimiento en conocimiento útil.

Un tercio de los desarrolladores responsables de las 46 primeras ENM huérfanas aprobadas durante 1999-2012 dijeron que encontraron cuatro de estos desafíos, el 15 por ciento de ellos enfrentó seis desafíos y el 11 por ciento enfrentó dos. Ninguno informó enfrentarse a menos de dos.

“Nos sorprendió que haya tantos desafíos especiales”, dijo Milne. “Por ejemplo, a veces una enfermedad era muy diferente en hombres y mujeres. A veces era muy diferente en un niño que en un adulto. Eso explica por qué la FDA puso un programa de subvenciones para estudiar la historia natural de las enfermedades en la última versión de la Ley de Curas del Siglo XXI ”.

Si bien Tufts midió el desarrollo de medicamentos huérfanos desde la primera solicitud de patente hasta el lanzamiento del producto, otros dicen que la forma más precisa de medir los plazos de desarrollo de medicamentos huérfanos sigue siendo un área sin resolver.

"Hay opiniones diferentes sobre lo que califica como el comienzo del desarrollo de fármacos", dijo Anne Pariser, directora de la Oficina de Investigación de Enfermedades Raras dentro del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales (NCATS) de los Institutos Nacionales de Salud. "Algunas personas consideran utilizar el tiempo de desarrollo clínico, definido como la presentación de solicitudes de nuevos medicamentos en investigación".

Otros, como Tufts, comienzan antes de eso, dijo, y obtienen una medida muy diferente, lo que puede generar una mayor confusión.

Y Bernard Munos, investigador principal de FasterCures, fundador del Centro InnoThink de Investigación en Innovación Biomédica y exasesor de estrategia corporativa de Eli Lilly, dijo que el enfoque de Tufts en nuevas entidades moleculares con exclusión de otros tipos de medicamentos huérfanos presentaba una imagen incompleta.

Munos señaló que el universo de medicamentos huérfanos está compuesto por dos subconjuntos: nuevas entidades moleculares, para las cuales los desarrolladores enfrentan el desafío de pequeñas poblaciones de pacientes y la reutilización de medicamentos ya aprobados para indicaciones no huérfanas. El segundo subconjunto, dijo Muñoz, no sigue la misma economía que el primero.

Señala que un análisis realizado por Kaiser Health News y National Public Radio el año pasado encontró que un tercio de los medicamentos huérfanos aprobados desde que comenzó el programa en 1983 eran medicamentos reutilizados para el mercado masivo o medicamentos que recibieron múltiples aprobaciones huérfanas. (El enlace a este análisis se encuentra a continuación). El análisis mostró que esta reutilización se ha utilizado cada vez más en los últimos tiempos para las patentes "perennes" de los principales medicamentos.

Pariser también se mostró en desacuerdo con el hecho de que Tufts solo incluyó medicamentos huérfanos desarrollados hasta 2012 en su estudio.

"Es importante considerar algunos de los cambios muy positivos que se han producido en el campo de los medicamentos huérfanos desde entonces", dijo Pariser.

Por ejemplo, dijo, en 2012, se implementó la Designación de Terapia Avanzada de la FDA, otorgando una revisión prioritaria a los candidatos a fármacos si los ensayos clínicos preliminares indican que la terapia puede ofrecer ventajas de tratamiento sustanciales sobre las opciones existentes para pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales. La mayoría de ellos han involucrado medicamentos raros / huérfanos, algunos de los cuales han tenido plazos de desarrollo muy cortos, en algunos casos, tan rápido como dos años y medio, dijo.

“Otro punto importante a considerar es el uso de biológicos, que no se incluyó aquí”, dijo Pariser, y explicó que muchos medicamentos huérfanos son cada vez más biológicos y el tiempo de desarrollo de los biológicos tiende a ser más corto que el de los medicamentos.

Dijo Milne, la investigación de Tufts ayudó a mostrar que los nuevos enfoques para el diseño de estudios, incluido el uso de grupos de defensa de pacientes y ensayos clínicos adaptativos, están ayudando a mitigar los problemas de desarrollo.


¿Qué es NME?

NME significa Nueva entidad molecular. El término describe cualquier medicamento que contenga una fracción activa que nunca haya sido aprobada por la FDA. Por lo tanto, los productos que pertenecen a esta categoría tienen al menos una fracción activa no aprobada (previamente).

Además, los productos bajo NME reciben tres años de exclusividad de datos de mercado. Este período de tiempo se da si esta fracción activa es una fracción que ha sido aprobada anteriormente por la FDA y ahora está sujeta a nuevas investigaciones clínicas. Además, si una empresa publica los nuevos datos de investigación clínica para un determinado producto que tiene una fracción activa, entonces este producto entra en la categoría de NME.


Implicaciones políticas

Durante 2002-2011 se lanzaron varias iniciativas para fomentar la innovación en el desarrollo de medicamentos. 17 Los esfuerzos más recientes de políticas legales y reglamentarias están reforzando este impulso. Por lo tanto, nuestras observaciones pueden ser de interés para los responsables de la formulación de políticas como línea de base y método contra el cual se puede medir el éxito de estas iniciativas.

De los primeros medicamentos de su clase que identificamos, el 70 por ciento recibió una calificación de revisión de prioridad, lo que significa que la FDA consideró que estos productos son avances potencialmente sustanciales en relación con las terapias existentes. Pero la innovación no termina con la introducción de un fármaco de primera en su clase, ya que la terapia pionera a menudo es seguida por productos relacionados que aún ofrecen avances innovadores en seguridad y eficacia dentro de la clase. De acuerdo con los hallazgos de otros estudios, nuestro estudio mostró que de los 442 medicamentos en nuestro conjunto de datos que no se consideraron primeros en su clase, el 32 por ciento recibió la designación de revisión prioritaria. 18

Hay varias explicaciones posibles para las tendencias de desarrollo de medicamentos que observamos. Antes de 1996, las empresas grandes y pequeñas contribuían de manera diferente a la combinación de las ENM aprobadas: la mayoría de las ENM de las grandes empresas eran aprobaciones de adición a su clase frente a medicamentos principalmente de primera y avanzada en su clase procedentes de pequeñas empresas. Las clases de fármacos que atrajeron múltiples aprobaciones de adición a la clase tendían a ser las que trataban enfermedades crónicas en grandes poblaciones de pacientes. Estos datos son consistentes con la opinión de que durante un período de tiempo, la industria farmacéutica participó activamente en el desarrollo de medicamentos para competir en mercados grandes y potencialmente lucrativos, con el objetivo de desarrollar un medicamento “superventas” que generara altos ingresos por ventas. 8

Hoy vemos una tendencia a alejarse de los medicamentos de adición a la clase y un mayor enfoque en los medicamentos de primera clase. Aunque solo podemos especular sobre las causas de este cambio, una posible razón que merece más atención puede ser la influencia de las grandes empresas de administración de beneficios farmacéuticos: administradores externos que procesan las reclamaciones de medicamentos recetados. Estas empresas, que negocian descuentos con los fabricantes de productos farmacéuticos y mantienen formularios, pueden estar menos dispuestas que otros pagadores a reembolsar medicamentos de adición a su clase de alto precio que no pueden demostrar un beneficio comprobado sobre productos similares que ya están en el mercado. Tales decisiones podrían hacer que a las empresas les resulte menos atractivo desarrollar medicamentos que se agreguen a su clase una vez que varios medicamentos se hayan establecido en el mercado. 19 - 21 Este cambio también puede ser una consecuencia natural del agotamiento de la "fruta madura" disponible, o la disminución del espacio para los competidores en un mercado ya abarrotado. 22 En cualquier caso, a medida que los candidatos a fármacos compiten por el mismo grupo de dólares disponibles para investigación y desarrollo, la disminución de la inversión en fármacos adicionales a su clase probablemente se traduzca en más recursos de la industria disponibles para la investigación de nuevos fármacos más innovadores.

Los formuladores de políticas a nivel federal continúan expresando sus preocupaciones sobre el estado de la innovación farmacéutica, especialmente en ciertas áreas terapéuticas de gran necesidad, como las infecciones resistentes a los antibióticos y las enfermedades pediátricas raras. La Ley de Seguridad e Innovación de la FDA de 2012 incluye disposiciones para incentivar el desarrollo de antibióticos (a través de la Ley de Generación de Incentivos Antibióticos Ahora de 2011) y establece un nuevo programa de designación innovador para medicamentos en investigación muy prometedores. Según la Ley de Seguridad e Innovación de la FDA, la FDA también debe ampliar el alcance de los productos elegibles para la aprobación acelerada, permitiendo aprobaciones basadas en criterios de valoración sustitutos, que no son criterios de valoración clínicos pero que tienen una probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico. Además, el Consejo de Asesores de Ciencia y Tecnología del Presidente emitió un informe de 2012 sobre innovación farmacéutica que contiene un ambicioso plan para impulsar el desarrollo, que incluye el aumento de la financiación y el apoyo a la investigación biomédica, la ampliación de los mecanismos de aprobación de medicamentos acelerados para los medicamentos que abordan necesidades médicas insatisfechas, y estudiar incentivos económicos para promover la innovación en áreas de gran importancia para la salud pública. 23 Estos diversos esfuerzos deberían tener un impacto en la innovación en el desarrollo de medicamentos durante las próximas décadas. Sin embargo, para poder rastrear el éxito de estas y otras iniciativas, seguramente se necesitarán métodos para evaluar la innovación médicamente significativa, como los propuestos aquí.


Para acceder al expediente para leer documentos de antecedentes o comentarios recibidos, vaya a https://www.regulations.gov e inserte el número de expediente que se encuentra entre paréntesis en el encabezado de esta regla final en el cuadro & ldquoSearch & rdquo y siga las instrucciones, y / o vaya al Personal de administración de expedientes, 5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852.

Daniel Gottlieb, Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos, Administración de Alimentos y Medicamentos, 10903 New Hampshire Ave., Bldg. 51, Salón. 6208, Silver Spring, MD 20993, 301-796-6650, [email protected]

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6. PIK3CA

6.1. Epidemiología

La fosfatidilinositol-4,5-bisfosfato 3-quinasa, subunidad catalítica alfa (PIK3CA) codifica la subunidad catalítica alfa de la proteína fosfoinositido 3-quinasa (PI3K). Mutaciones de PIK3CA en el cáncer de pulmón son infrecuentes, y se detectan predominantemente en la histología del CCE, mientras que su amplificación se encuentra con frecuencia a la inversa [85]. Las mutaciones más comunes se informan en los exones 9 y 20. En muestras de tumores de 1144 pacientes con NSCLC, PIK3CA las mutaciones tuvieron una incidencia del 3,7%, que se elevó al 8,9% si se contaban sólo SCC [86], mientras que en otra cohorte de 1117 NSCLC, se detectaron en el 3,9% de los SCC y en el 2,7% de los adenocarcinomas [87]. No obstante, la señalización de PI3K / AKT / mTOR es una de las principales vías intracelulares aguas abajo activadas en diferentes tipos de cáncer. El valor pronóstico de PIK3CA mutaciones todavía está parcialmente indefinido ya que los análisis de supervivencia de diferentes estudios fueron discordantes [86,87]. Sin embargo, un metaanálisis reciente correlacionó la presencia de PIK3CA mutaciones con peor SG y SLP en pacientes con CPCNP [88]. Esta incertidumbre probablemente esté relacionada con la co-ocurrencia de alteraciones distintas a las que involucran a PI3K, una secuenciación genómica de muestras de CPCNP en estadio temprano reveló PIK3CA como el gen mutado con mayor frecuencia en coexistencia con EGFR y KRAS mutaciones [89]. Pacientes que albergan PIK3CA las mutaciones son más habituales en fumadores o exfumadores, aunque también se observaron en personas que nunca habían fumado [87]. Notablemente, PIK3CA las mutaciones se detectan con más frecuencia en las metástasis que en el tumor primario [90]. Por tanto, el CPCNP con mutación en PIK3CA representa un subgrupo clínica y genéticamente heterogéneo [91].

6.2. Vía molecular

Las PI3K son una familia de lípido quinasas capaces de fosforilar el grupo 3 & # x02019-OH de los fosfatidilinositoles y fosfoinosítidos en la membrana celular. Estas quinasas son heterodímeros con una subunidad catalítica (p110) y reguladora (p85), agrupadas en clases de proteínas de clase IA, relacionadas principalmente con el cáncer humano, generalmente son activadas por receptores del factor de crecimiento, como EGFR, receptor del factor de crecimiento de insulina 1 (IGF1). -R) y HER2 / neu. Dichos receptores representan la señal aguas arriba de PI3K, lo que lleva a la activación del dominio catalítico de p110, que fosforila el fosfatidilinositol bisfosfato (PIP2) a fosfatidilinositol trifosfato (PIP3) posteriormente, PIP3 localiza AKT en la membrana plasmática al unirse a los productos lipídicos fosforilados. [92]. El homólogo de fosfatasa y tensina eliminado en el cromosoma 10 (PTEN) actúa como un regulador inverso a través de la desfosforilación de PIP2 y PIP2.AKT es una proteína de serina / treonina capaz de fosforilar y, en consecuencia, activar / inactivar numerosas vías descendentes que involucran sustratos citoplasmáticos y nucleares que regulan la apoptosis, el ciclo celular, la supervivencia celular y la proliferación, entre los que se encuentran el factor nuclear kappa-cadena ligera-potenciador de B activado El factor de transcripción de las células (NF & # x003baB) es uno de los más importantes [92]. mTOR es una serina / treonina quinasa complejada con otras proteínas para formar los complejos mTORCH. mTORC2 promueve la activación de AKT a través de la fosforilación en la serina 473 [91], mientras que mTORC1 fosforila la quinasa p70S6 (S6K1) y la proteína de unión 1 del factor de iniciación eucariota 4E (4EBP1), lo que aumenta la síntesis de proteínas y el crecimiento celular [93].

6.3. Metodología diagnóstica

Actualmente, la evaluación de PIK3CA Las alteraciones genéticas no se recomiendan en la práctica clínica, ya que hasta la fecha no se han aprobado fármacos dirigidos para el tratamiento del cáncer de pulmón. Activando mutaciones en PIK3CA puede detectarse en muestras de tejido o plasma. Las pruebas de diagnóstico dentro de los ensayos clínicos generalmente se realizan mediante NGS (ver estudios en la Tabla 6).

Tabla 6

Principales ensayos de fase I y # x02013II sobre inhibidores de PI3K o PI3K / mTOR en pacientes con CPCNP avanzado con mutación de PI3K.

DrogaPruebaFaseLínea de terapiaBrazos de tratamiento ***norte ptosResultados principalesEstado
Inhibidor selectivo de PI3K (anti p110& # x003b1)
GDC-0032 (Taselisib)Pulmón-MAP
subestudio (<"tipo": "ensayo clínico", "attrs": <"texto": "NCT02785913", "term_id": "NCT02785913" >> NCT02785913)
II& # x022652L *Taselisib26 pies cuadradosORR = 4,8%
mPFS = 2,9 meses
mOS = 5,9 meses
Cerrado
en futilidad
análisis
Inhibidor de Pan-PI3K
BKM120
(Buparlisib)
BASALT-1 (<"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01297491", "term_id": "NCT01297491" >> NCT01297491)II& # x022652L *Buparlisib30 pies cuadrados
33 Nsq
12 semanas PFS =
Cuadrado 23.3%, Nsq 20.0%
mOS =
7,98 meses cuadrados, 7,2 meses Nsq
ORR =
3,3% cuadrados, 3,0% cuadrados
Cerrado
en futilidad
análisis
BASALT-2 (<"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01820325", "term_id": "NCT01820325" >> NCT01820325)Ib / II 1 litroBuparlisib + CBDCA + paclitaxel6 pies cuadradosORR = 16,7%Terminación anticipada del estudio
BASALT-3 (<"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01911325", "term_id": "NCT01911325" >> NCT01911325)Ib / II& # x022652L *Buparlisib
+ docetaxel
27 pies cuadradosORR 80 mg / día = 6%
ORR 100 mg / día = 18%
Terminación anticipada del estudio
<"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01487265", "term_id": "NCT01487265" >> NCT01487265II& # x022652L **Buparlisib +
erlotinib
37SLP a 3 meses = 50,4%
mOS = 12,2
ORR = 5,4%
Terminado
XL765 (SAR245409, Voxtalisib) <"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01390818", "term_id": "NCT01390818" >> NCT01390818IbCualquier lineaVoxtalisib +
pimasertib
(Inhibidor de MEK)
Tumores sólidos avanzados
(33 NSCLC)
ORR = 5%Terminado
<"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT00777699", "term_id": "NCT00777699" >> NCT00777699I& # x022652L **Voxtalisib +
erlotinib
Tumores sólidos avanzados
(37 NSCLC)
SD como mejor respuestaTerminado
PX-866 <"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01204099", "term_id": "NCT01204099" >> NCT01204099II2L-3LDocetaxel + PX-866
vs.
docetaxel
95ORR = 6% frente a 0%, pag = 0.12
mPFS = 2,0 frente a 2,9 meses,
pag = 0.65
mOS = 7,9 frente a 9,4 meses,
pag = 0.9
Terminado
XL147 (SAR245408) <"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01392924", "term_id": "NCT01392924" >> NCT01392924IOtras líneasXL147Tumores sólidos avanzados
(24 NSCLC)
ORR = 16,7%Terminado
<"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT00692640", "term_id": "NCT00692640" >> NCT00692640I& # x022652L **XL147 +
erlotinib
Tumores sólidos avanzados
(20 NSCLC)
ORR = 3,7%
DCR = 51,9%
Terminado
GDC-0941
(Pictilisib)
<"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01458067", "term_id": "NCT01458067" >> NCT01458067 Ib1 litroBrazo A:
pictilisib + CBDCA + paclitaxel
Brazo B:
CBDCA + paclitaxel + bevacizumab
Brazo C:
CDDP + pemetrexed + bevacizumab
Brazo D:
CDDP + pemetrexed
66ORR = 43,9%Terminado
Inhibidor dual de PI3K / mTOR
GDC-0980 (Apitolisib) <"tipo": "ensayo clínico", "atributos": <"texto": "NCT01301716", "term_id": "NCT01301716" >> NCT01301716 Ib1 litroBrazo A:
apitolisib +
CBDCA + paclitaxel
BRAZO B:
CBDCA + paclitaxel + bevacizumab
Brazo C:
CDDP + pemetrexed
Sólido avanzado
tumores
(39 NSCLC)
ORR = 64%Terminado

1L & # x02013primera línea 2L & # x02013segunda línea 3L & # x02013tercera línea pts & # x02013patients Sq & # x02013squamous Nsq & # x02013non-squamous CBDCA & # x02013carboplatin CDDP & # x02013 x02013carboplatino supervivencia NSCLC & # x02013 cáncer de pulmón de células no pequeñas RP2D & # x02013 dosis recomendada de fase 2 EGFR TKI & # x02013 factor de crecimiento epidérmico inhibidor de tirosina quinasa MTD & # x02013 dosis máxima tolerada SD & # x02013 enfermedad estable NR & # x02013 no alcanzada. Cuando se incluyeron pacientes con tumores sólidos, se informaron datos específicos para NSCLC. * Progresión de la enfermedad a quimioterapia previa basada en platino ** progresión de la enfermedad a EGFR TKI *** indica la línea o líneas de tratamiento para el CPCNP avanzado en el que se empleó el agente en investigación o el régimen en cada ensayo informado.

6.4. Implicaciones terapéuticas

Los inhibidores de PI3K pueden clasificarse en inhibidores de pan-PI3K [94,95,96,97,98,99,100,101,102], inhibidores de PI3K y mTOR [103] e inhibidores selectivos de PI3K [104]. Las vías moleculares aguas abajo también pueden bloquearse mediante la inhibición única de AKT y mTOR.

La Tabla 6 informa las principales características de los estudios clínicos que investigan el papel de los inhibidores de PI3K en el tratamiento del cáncer de pulmón en estadio avanzado. Varios otros agentes dirigidos a PI3K, no informados en esta revisión, se han probado a nivel preclínico o clínico, con resultados inconsistentes.


Acurx Pharmaceuticals participará en ensayos clínicos con los primeros antibióticos de su clase para tratar infecciones bacterianas grampositivas seleccionadas

WHITE PLAINS, NY, 4 de octubre de 2018 / PRNewswire / - Acurx Pharmaceuticals, LLC (& quotAcurx & quot o la & quotCompany & quot) anunció hoy que ha entrado en una colaboración científica con la División de Servicios de Investigación de WuXi AppTec (& quotWuXi & quot) para avanzar aún más en la Línea de productos de la empresa de nuevos candidatos a antibióticos inhibidores de la ADN polimerasa. Según el acuerdo, Acurx contratará a WuXi para ciertas actividades de investigación y desarrollo y WuXi permitirá la progresión de la línea de descubrimiento de Acurx de nuevos inhibidores de la ADN polimerasa IIIC.

Acurx es una empresa biofarmacéutica en fase clínica privada que se centra en el desarrollo de nuevos antibióticos para infecciones bacterianas difíciles de tratar. El principal producto candidato de Acurx, ACX-362E, es un antibiótico oral que se dirige al tratamiento de Clostridium difficile Infección (CDI). Se espera que AXC-362E ingrese a un ensayo clínico de Fase 1 en el cuarto trimestre de 2018 y la FDA le otorgó la designación QIDP (Producto calificado para enfermedades infecciosas) como un tratamiento oral para Clostridium difficile bacterias. La nueva clase de antibióticos de Acurx inhibe la ADN polimerasa IIIC y la replicación de bacterias Gram positivas seleccionadas.

Inicialmente, WuXi se enfocará en avanzar en el segundo proyecto de descubrimiento de la compañía de derivados optimizados de ACX-375C, para el tratamiento de infecciones por ERV (enterococos resistentes a la vancomicina) como UTI (infecciones del tracto urinario), infecciones intraabdominales e SSTI (piel y tejidos blandos). Infección), en estudios preclínicos para fines de 2019. Acurx tiene la intención de solicitar la designación QIDP a mediados de 2019 para el uso de derivados de ACX-375C para tratar infecciones causadas por VRE, que se encuentra en la lista de patógenos prioritarios de la FDA utilizada para determinar la concesión de la designación QIDP por la FDA.

Además, la colaboración utilizará la experiencia de última generación de WuXi en diseño de fármacos basados ​​en estructuras, química computacional, síntesis química y biología antibacteriana para generar una serie de compuestos novedosos con una potente actividad contra las bacterias grampositivas dependientes de la polimerasa IIIC para construir la cartera de nuevos antibióticos de la Compañía.

“Estamos muy contentos de trabajar con WuXi para aprovechar décadas de investigación sobre los inhibidores de pol IIIC y los medios para inhibir la patogénesis a través de la inhibición de esta enzima bacteriana crítica. Las herramientas de diseño molecular y química computacional de última generación de WuXi tienen el potencial de refinar la actividad y mejorar la utilidad de esta clase de moléculas '', dijo Robert J. DeLuccia, cofundador y socio gerente de Acurx.

“La División de Servicios de Investigación de WuXi AppTec está muy entusiasmada de trabajar con el equipo de Acurx como colaborador estratégico. Nos complace brindar apoyo científico de misión crítica a una compañía biofarmacéutica en etapa temprana en el descubrimiento y desarrollo preclínico de nuevas entidades moleculares en un área de enfermedad con necesidades médicas desafiantes no satisfechas '', dijo Steve Yang, vicepresidente ejecutivo y director comercial de WuXi AppTec.

Acerca de la ADN polimerasa IIIC (pol IIIC)
Sobre la base del mecanismo de acción de ACX-362E, el producto principal candidato de Acurx, que actúa como un inhibidor de la ADN polimerasa y se dirige al tratamiento oral de la CDI (Clostridium difficile Infección), Acurx ha identificado potenciales candidatos terapéuticos adicionales para agregar a su cartera. La investigación no clínica ha establecido el mecanismo de acción de ACX-362E como la inhibición selectiva de la enzima ADN polimerasa IIIC (pol IIIC), que es necesaria para la replicación bacteriana y la patogénesis. Esta enzima se encuentra solo en ciertas bacterias grampositivas, incluidas C. difficile así como enterococos, estafilococos y estreptococos. En consecuencia, las moléculas químicamente relacionadas con el mismo mecanismo de acción que el ACX-362E tienen el potencial de tratar una variedad de enfermedades infecciosas grampositivas sistémicas graves.

Acerca de Acurx Pharmaceuticals, LLC
Acurx Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica en fase clínica de propiedad privada centrada en el desarrollo de nuevos antibióticos para infecciones difíciles de tratar. El enfoque de Acurx es desarrollar candidatos a antibióticos que serían activos contra las bacterias mediante la inhibición de la ADN polimerasa IIIC (pol IIIC). Además de su producto principal candidato, ACX-362E, un antibiótico oral que se dirige al tratamiento de Clostridium difficile Infection (CDI), su línea de investigación y desarrollo incluye candidatos a antibióticos en etapa temprana que se dirigen a otras bacterias grampositivas, incluida la resistente a la meticilina Staphylococcus aureus (MRSA), Resistente a la vancomicina Enterococcus (VRE) y resistente a la penicilina Steotococos neumonia (DELP), que son activos por vía parenteral. Para obtener más información, visite nuestro sitio web en www.acurxpharma.com.

Cualquier declaración en este comunicado de prensa sobre nuestras expectativas, planes y perspectivas futuras, incluidas las declaraciones sobre nuestra estrategia, operaciones futuras, perspectivas, planes y objetivos, y otras declaraciones que contengan las palabras & quot; cree, & quot & quotanticipa, & quot & quotplans, & quot & quot & quot; quoteexpects & quot y similares. expresiones, constituyen declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados por dichas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, que incluyen: si la colaboración de Acurx con WuXi dar como resultado cualquier candidato a antibiótico viable que recibiría la aprobación de mercado de la FDA si ACX-362E avanzará a través del proceso de ensayo clínico de manera oportuna si los resultados de los ensayos clínicos de ACX-362E justificarán la presentación de solicitudes para aprobación de comercialización, y si es así, si ACX-362E recibirá la aprobación de los Estados Unidos. tes Administración de Drogas y Alimentos o agencias reguladoras extranjeras equivalentes donde se busca la aprobación si, si ACX-362E obtiene la aprobación, se distribuirá y comercializará con éxito y otros factores. Además, las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa representan nuestras opiniones al 20 de junio de 2018. Anticipamos que los acontecimientos y desarrollos posteriores harán que cambiemos nuestras opiniones. Sin embargo, aunque podemos optar por actualizar estas declaraciones prospectivas en algún momento en el futuro, renunciamos específicamente a cualquier obligación de hacerlo.

Acerca de WuXi AppTec
WuXi AppTec es una empresa líder en plataformas de tecnología y capacidad de acceso abierto para dispositivos médicos y farmacéuticos con operaciones globales. Como empresa impulsada por la innovación y centrada en el cliente, WuXi AppTec ofrece una cartera amplia e integrada de servicios para ayudar a nuestros clientes y socios en todo el mundo a acortar el tiempo de descubrimiento y desarrollo y reducir el costo de la I + D + i de medicamentos y dispositivos médicos a través de la rentabilidad y la eficiencia. soluciones. Con sus capacidades líderes en la industria, como I + D y fabricación de moléculas pequeñas, I + D + i y fabricación de terapia celular y terapia génica, y pruebas de dispositivos médicos, la plataforma WuXi permite a más de 3000 colaboradores innovadores de más de 30 países llevar productos sanitarios innovadores a los pacientes. y para cumplir el sueño de WuXi de & quot; citar que se pueden fabricar todos los medicamentos y se pueden tratar todas las enfermedades & quot.

Contacto con inversores:
Acurx Pharmaceuticals, LLC
David P. Luci
Cofundador y socio gerente de amp
917-533-1469
[correo electrónico & # 160 protegido]


El último ensayo clínico de Amgen permite a los proveedores de atención médica monitorear a los pacientes de forma remota durante la pandemia de COVID-19

A medida que continúa la pandemia de coronavirus, sus efectos continúan creciendo más allá de los diagnosticados u hospitalizados con la enfermedad. Por ejemplo, los pacientes que reciben tratamiento por enfermedades crónicas son cada vez más reacios a visitar hospitales para recibir terapias porque corren un mayor riesgo si se exponen al COVID-19, lo que hace que las soluciones digitales y de datos sean más críticas que nunca. "En Amgen, siempre estamos pensando en cómo podemos mejorar el sistema de atención médica y brindar un mejor servicio a los pacientes", dijo Julie Kim, miembro del equipo de Innovación y Salud Digital de la compañía de biotecnología. Su equipo es parte de un nuevo ensayo clínico innovador y oportuno que está probando el monitoreo remoto de eventos adversos en pacientes adultos con leucemia aguda que están siendo tratados con una de las terapias de Amgen.

Normalmente, la terapia se administra en un entorno hospitalario donde se puede controlar a los pacientes para detectar efectos adversos. Pero estar en el hospital supone una gran carga para los pacientes y sus cuidadores, especialmente durante el telón de fondo de una pandemia mundial, al tiempo que ejerce presión sobre los pagadores y proveedores desde el punto de vista de los costos y la administración. En los Estados Unidos, el entorno de atención típico para pacientes con leucemia aguda se ha trasladado a clínicas comunitarias más pequeñas, que a menudo carecen de los recursos y la infraestructura para ofrecer fácilmente atención hospitalaria. Una revisión reciente de la literatura muestra los efectos negativos de las estancias hospitalarias prolongadas en los pacientes con leucemia que reciben terapia de inducción con intención curativa. La revisión concluye que el tratamiento ambulatorio podría proporcionar beneficios significativos, incluidos la reducción de los costos financieros y una mejor calidad de vida tanto para los pacientes como para los cuidadores, así como un menor riesgo de infecciones adquiridas en el hospital.

Amgen es pionera en la utilización de soluciones digitales innovadoras en oncología. Utilizando plataformas y dispositivos portátiles aprobados por la FDA, este será uno de los primeros ensayos clínicos donde se tomarán decisiones clínicas basadas en datos capturados a través de tecnologías digitales de monitoreo remoto que activarán una comunicación instantánea con los médicos. Para los pacientes con leucemia involucrados en el ensayo, los principales indicadores de un evento adverso clínicamente significativo que se medirá incluyen cambios en los signos vitales como frecuencia cardíaca / pulso, saturación de oxígeno, temperatura axilar, frecuencia respiratoria y presión arterial, además de la capacidad de comunicación directa por video en vivo entre el paciente y el proveedor de atención médica. Existen dispositivos en el mercado que pueden recopilar datos durante un período de tiempo y luego enviarlos a un médico, pero cuando se trata a pacientes oncológicos, ese tiempo de retraso puede ser crítico. Para esta prueba, Amgen se ha asociado con nuevas empresas tecnológicas de primer nivel para garantizar que haya un ciclo de retroalimentación en tiempo real. Las nuevas tecnologías digitales permitirán a los médicos tratantes revisar los datos generados por sus pacientes en tiempo real, realizar una evaluación inmediata e intervenir según corresponda.

"Además de los efectos de larga data de las estancias hospitalarias prolongadas, los pacientes sin COVID-19 se ven afectados por la pandemia en la forma en que el acceso a la atención es limitado para tantos", dijo PK Morrow, vicepresidente de desarrollo global y gerente general de productos. “Es fundamental que adaptemos y cuidemos a los pacientes con terapias para otras indicaciones de enfermedades de una manera que minimice el riesgo para todos. El monitoreo remoto en tiempo real, cuando sea apropiado, puede ofrecer una parte clave de una solución ambulatoria a más largo plazo durante la pandemia y más allá ".

Este ensayo se llevará a cabo en todo Estados Unidos y se espera que se complete en unos dos años. "Hay que pensar mucho en la seguridad y la eficacia que se debe incorporar al protocolo para garantizar que la tecnología digital sea perfecta y no se vuelva engorrosa para los participantes del estudio". Si bien se centró en la oncología, el estudio podría sentar el precedente para un cambio importante en el panorama de la atención médica tanto para los pacientes como para los proveedores. Los pacientes afectados por enfermedades graves en todo el espectro podrían recibir un seguimiento continuo mientras se encuentran en casa, lo que reduce el estrés y la exposición a infecciones que podría inducir una estancia en el hospital. El éxito de la monitorización remota también podría atraer a pacientes que, de otro modo, rechazarían un tratamiento que implique una estancia en el hospital. "Los médicos están igualmente ansiosos por permitir que los pacientes sean tratados más en el entorno ambulatorio", agregó Julie. "Es importante durante esta pandemia tener camas de hospital más disponibles".


Prensa

Spinogenix recibió la designación de fármaco huérfano de la FDA para SPG302 para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica

SAN DIEGO, California, 7 de junio de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Spinogenix, Inc.una empresa farmacéutica centrada en el desarrollo de nuevas terapias sinaptogénicas de moléculas pequeñas para trastornos del sistema nervioso central y enfermedades raras, anunció hoy que ha recibido la designación de fármaco huérfano (ODD) para SPG302 en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de Lou Gehrig) por parte de EE. UU. Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Al obtener la designación de medicamento huérfano, SPG302 ahora es elegible para beneficios como la exención de las tarifas de usuario de la FDA y los créditos fiscales para la investigación clínica.

Además, Spinogenix informa la finalización exitosa de la interacción pre-IND (Nuevo fármaco en investigación) con la FDA con respecto al plan de desarrollo actual para SPG302. La FDA aceptó el programa de desarrollo general, incluido el primer estudio clínico de fase 1/2 en humanos en pacientes con ELA seguido de un ensayo fundamental de fase 2/3 basado en datos de seguridad / farmacocinética / biomarcadores.

“Recibir la designación de medicamento huérfano de la FDA para el tratamiento de la ELA es un hito importante”, afirmó Stella Sarraf, directora ejecutiva fundadora de Spinogenix. "También estamos satisfechos con la orientación de la FDA que ahora nos proporciona un plan clínico claro para hacer avanzar rápidamente nuestro primer medicamento de su clase para ayudar a los pacientes con ELA".

SPG302 es una molécula pequeña que penetra en la barrera hematoencefálica y biodisponible por vía oral. Su modo de acción regenera las sinapsis perdidas y ha demostrado mejoras en los comportamientos cognitivos y motores en múltiples modelos animales de trastornos neurodegenerativos.

La Dra. Merit Cudkowicz, Directora del Sean M. Healey y AMG Center for ALS en Mass General Hospital, comentó: “Estamos encantados de que la FDA haya otorgado ODD a Spinogenix para su novedoso fármaco SPG302 y estamos encantados de colaborar con ellos a medida que avanzan hacia la clínica ".

Sobre Spinogenix

Spinogenix se fundó en 2016 con la misión de desarrollar terapias transformadoras para enfermedades que implican pérdida y disfunción sináptica. Nuestros medicamentos están diseñados para regenerar las sinapsis, independientemente de la causa subyacente de la pérdida de la sinapsis y, por lo tanto, revertir las disminuciones en la función cognitiva y motora para impactar la enfermedad y cambiar fundamentalmente los paradigmas de tratamiento. La pérdida de sinapsis se asocia con una variedad de enfermedades neurológicas y psiquiátricas, como ELA, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson, esquizofrenia y depresión.

Spinogenix anuncia subvención del Departamento de Defensa de EE. UU. Para promover un nuevo fármaco candidato en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

SAN DIEGO, California, 05 de enero de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Spinogenix, Inc., una compañía biofarmacéutica en etapa preclínica que desarrolla nuevos fármacos de moléculas pequeñas para afecciones neurológicas, anunció hoy que colaborará con la Dra. Rita Sattler en el Instituto Neurológico Barrow y el Dr. Justin Ichida en la Facultad de Medicina Keck de la USC en un subvención otorgada por los Programas de Investigación Médica Dirigidos por el Congreso (“CDMRP”) del Departamento de Defensa de los Estados Unidos ("DOD") para evaluar a su candidato principal de desarrollo en ELA. La subvención del DOD se utilizará para estudiar los efectos del compuesto principal de Spinogenix en las iPSC humanas (células madre pluripotentes inducidas) de pacientes con ELA y de voluntarios sanos. Se realizarán experimentos adicionales en modelos animales de ELA.

El fármaco candidato principal de Spinogenix tiene un mecanismo de acción único en el que induce un aumento de las sinapsis, las conexiones clave entre las neuronas que nos permiten pensar, planificar, recordar y controlar las funciones motoras, facultades que están disminuidas en las enfermedades neurodegenerativas, incluida la ELA. “Nos complace que el Departamento de Defensa haya reconocido el potencial de nuestro nuevo fármaco candidato para cambiar el curso de la progresión de la enfermedad en la ELA”, afirmó Stella Sarraf, Ph.D., directora ejecutiva fundadora de Spinogenix.

Existe una necesidad insatisfecha de nuevas terapias innovadoras para la ELA (enfermedad de Lou Gehrig) que es casi invariablemente fatal dentro de los 3-5 años posteriores al diagnóstico. Las terapias que están aprobadas actualmente para la ELA proporcionan una extensión de vida muy modesta de varios meses y no son bien toleradas por todos los pacientes.

La Dra. Merit Cudkowicz, Directora del Centro Sean M. Healey y AMG para ELA en el Mass General Hospital, comentó: “El nuevo enfoque de Spinogenix tiene el potencial de demostrar que reemplazar las sinapsis perdidas puede resultar en medicamentos que pueden proporcionar un beneficio significativo para los pacientes con ALS ".

Sobre Spinogenix

Spinogenix se fundó en 2016 con la misión de desarrollar terapias transformadoras para enfermedades que implican pérdida y disfunción sináptica. Nuestros medicamentos están diseñados para regenerar las sinapsis para revertir las disminuciones en la función cognitiva y motora para impactar la enfermedad y cambiar fundamentalmente los paradigmas de tratamiento al restaurar las conexiones neuronales independientemente de la causa subyacente de la pérdida de la sinapsis. La pérdida de sinapsis se asocia con una variedad de enfermedades neurológicas y psiquiátricas, como ELA, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson, esquizofrenia y depresión.

Spinogenix recibió una subvención de los NIH para desarrollar nuevas terapias neurorestorativas para la enfermedad de Alzheimer

San Diego, CA, 1 de mayo de 2018: Spinogenix, Inc., una compañía farmacéutica privada en etapa preclínica que desarrolla medicamentos de primera en su clase para revertir la pérdida de sinapsis y restaurar las conexiones perdidas por enfermedades neurodegenerativas, anunció hoy una subvención otorgada por el Instituto Nacional de Salud (NIH). La concesión de la subvención financiará la investigación y el desarrollo de una nueva familia de compuestos para ayudar a restaurar las conexiones y funciones cerebrales perdidas en la enfermedad de Alzheimer (EA) y los trastornos neurodegenerativos relacionados.

La EA es una enfermedad cerebral degenerativa y la causa más común de demencia, que representa aproximadamente del 60 al 80 por ciento de los casos de demencia. El Informe 2018 de la Asociación de Alzheimer estima que habrá 5,7 millones de personas con demencia en los Estados Unidos en 2018 con un estimado de 14 millones de casos nuevos de demencia para 2050, lo que equivale a una persona cada 3,2 segundos.

“Spinogenix se complace enormemente en recibir esta subvención que proporciona una rigurosa validación revisada por pares de nuestro enfoque innovador para abordar la enfermedad de Alzheimer. Esta financiación nos ayudará a desarrollar aún más nuestros candidatos a fármacos y traer al mercado una nueva clase prometedora de terapias para tratar no solo la EA, sino también enfermedades relacionadas que implican la pérdida de las sinapsis de la columna dendrítica ”, dijo Stella Sarraf, Ph.D., fundadora y director ejecutivo interino.

"La pérdida de las espinas dendríticas es un factor importante del deterioro cognitivo en todas las enfermedades neurodegenerativas, así como del envejecimiento normal", dijo Franz Hefti, presidente de la junta. "Spinogenix está apuntando a los lugares de cambios subyacentes a la formación de la memoria".

Actualmente, ninguno de los tratamientos disponibles para la EA u otras enfermedades neurodegenerativas revierte la pérdida de sinapsis. Con el apoyo de esta subvención de los NIH, Spinogenix tiene como objetivo desarrollar aún más una nueva clase de terapias neurorestorativas para ayudar a tratar a los pacientes con EA.

Sobre Spinogenix

Spinogenix se fundó en 2016 para abordar la urgente necesidad clínica de nuevos medicamentos para combatir enfermedades y afecciones que implican envejecimiento y pérdida sináptica. Nuestros compuestos neurorestorativos están diseñados para restaurar las sinapsis con el fin de mejorar las conexiones cerebrales y mejorar la memoria. El desarrollo actual se centra en los tratamientos terapéuticos para la EA y la lesión / conmoción cerebral traumática. Puede encontrar más información sobre Spinogenix en www.spinogenix.com.

Divulgación

Este proyecto cuenta con el apoyo del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento de los Institutos Nacionales de Salud con el número de concesión R43AG058278. El contenido es responsabilidad exclusiva de la Compañía y de los investigadores principales y no necesariamente representa las opiniones oficiales de los Institutos Nacionales de Salud.


¿Qué constituye la designación de primera en su clase de la FDA para nuevas entidades moleculares? - biología

En aplicaciones competitivas (Tipos 1 y 2), las tablas de datos (DT) facilitan la coherencia y la minuciosidad en la revisión al proporcionar a los revisores información estandarizada sobre la organización y el liderazgo del centro, la investigación activa relacionada con el cáncer y varios aspectos de la función clínica.

En aplicaciones no competitivas (Tipos 3 y 5), DT 1-4 electrónicos (eData), enviados a la Oficina de Centros de Cáncer (OCC), se utilizan para evaluar el progreso del centro, generar informes y producir datos de referencia sobre el programa de Centros. .

Tipos de envío

Utilice la siguiente tabla para determinar la presentación de DT adecuada:

tipo de aplicacion AYUDAR RPPR eData (a OCC)
1 DT 1-5 Ninguno Ninguno (DT 1-4 debido si se otorga CCSG)
2 DT 1-5 Ninguno DT 1-4 (60 días antes de la fecha de inicio) *
3 N / A DT 1 DT 1-4 (60 días antes de la fecha de inicio)
5 N / A DT 1 DT 1-4 (60 días antes de la fecha de inicio)

Nota: Según la política de los NIH, las solicitudes T2 sirven como informe de progreso para el año fiscal en el que se financia la solicitud. Aunque no es necesario presentar un RPPR por separado 60 días antes de la fecha de inicio de la adjudicación recién financiada, el DT 1-4 aún debe enviarse en ese momento.

Consulte la Guía de datos electrónicos para obtener instrucciones sobre el formato.

Instrucciones generales para DT:

  • Inserte el número de concesión completo (por ejemplo, 1P30CA000000-01) en la esquina superior derecha de cada página
  • Etiquetar tablas de datos de forma coherente (p. Ej., 1A, 1B, 1C)
  • Proporcione solo la información solicitada
  • Está permitido tener diferentes fechas de presentación de informes para los diferentes DT
  • Siga los formatos de ejemplo proporcionados

DT 1A-D proporciona información general sobre el liderazgo sénior, los programas de investigación, la membresía del centro oncológico y los recursos compartidos.

Para las aplicaciones T2, “Nuevo” en DT 1 se refiere a lo nuevo desde la última aplicación T2. Para T3 y T5, "Nuevo" se refiere a nuevo desde el último informe de progreso T3 o T5.

DT 1A - Liderazgo sénior

Para obtener una fecha de informe definida por el centro, siga el formato a continuación para informar el liderazgo sénior:


Nombre del líder sénior Título del líder Grado (s) ¿Nuevo líder?
Sutton, Baylor Director e investigador principal MD, PhD
Marucco, Gina Subdirector Doctor
Galera, Mark Assoc. Director de Ciencias Básicas Maryland
Barrie, Thomas Assoc. Director de Investigación Clínica MD, PhD
Wong, Lee Assoc. Director de Investigación de Población Doctor

DT 1B - Programas de investigación

Para una fecha de informe definida por el centro, defina un código alfanumérico seleccionado por el centro para indicar cada programa de investigación y siga el formato a continuación para informar los programas de investigación:


Código de programa Nombre del programa Líderes de programa Grado (s) ¿Nuevo líder? ¿Nuevo programa? Miembros
01 Biología molecular y celular Harrington, Marc
Cox, Michael
Maryland
Doctor
25
02 Control y prevención del cáncer Pham, Phuong Doctor 14
03 Epidemiología Kauman, John
Jordon, Mark
Maryland
Doctor
19
04 Próstata Yeh, Grace Maryland 26
WC Cánceres de mujeres Miller, Barbara Doctor 22
CCGC Control del crecimiento y del ciclo celular Neuhauser, Beverly Maryland 12
ZY Miembros no alineados 9
Miembros totales 127

Nota: Incluya a los líderes del programa en el número de miembros. Los miembros de más de un programa deben contarse una vez.

DT 1C - Recursos compartidos

Para una fecha de informe definida por el centro, siga el formato a continuación para informar los recursos compartidos:


Nombre del recurso compartido Director (es) de recursos Grado (s) ¿Nuevo líder? ¿Nuevo recurso? Desarrollo de recursos? Categoría
Bioestadística Francini, Benjamín Doctor 6.01
Microarray de ADN Poole, Bruce Maryland 1.35
Secuencia ADN Kelley, Mark MD, PhD 1.22
Genómica y proteómica Goldstein, Phillip Maryland 1.36
Bioinformática Mayrend, Jody Doctor 7.02
Núcleo de vacuna Marcos, José Doctor 1.37
Síntesis orgánica Cantante, Richard Doctor 1.12
Animales transgénicos Peters, Douglas
Rogers, Kate
Doctor
Maryland
1.03, 1.06, 1.09
Química traslacional Hahn, Otto Doctor 4.08
  • Informar solo los recursos compartidos financiados por el CCSG
  • Los recursos compartidos en desarrollo son aquellos que no han sido previamente revisados ​​por pares.
  • Seleccione hasta tres códigos de categoría de la siguiente tabla:

DT 2A y 2B

DT 2A y 2B informan todas las subvenciones y contratos de investigación activa relacionados con el cáncer en poder de los miembros del centro y otorgados por fuentes externas a la institución fiscalmente responsable de la que forma parte el Centro Oncológico. No deben incluirse las subvenciones y contratos a miembros del centro otorgados a otras instituciones que no sean socios formales del consorcio del centro.

DT 2A

  • Defina una fecha de informe e incluya subvenciones y contratos relacionados con el cáncer que estén activos a esa fecha, incluidos los que se encuentran en prórroga sin costo.
  • Organice la tabla de datos 2a en dos tablas separadas: proyectos de investigación revisados ​​por pares y proyectos de investigación no revisados ​​por pares.
  • Solo las subvenciones y los contratos del NCI, NIH u organizaciones enumeradas en la siguiente URL se consideran revisados ​​por pares: aquí

Provee la siguiente informacion:

PI: El apellido y la primera inicial del PI de su Centro responsable de este proyecto (por ejemplo, Alfred L).

Fuente de financiación específica: El nombre específico del patrocinador financiero del proyecto (por ejemplo, NCI, ACS).

Número de proyecto: Utilice el número de solicitud o concesión. Este número de identificación único para las subvenciones de los NIH, por ejemplo, se compone del código de tipo, código de actividad, código del Instituto, número de serie, año de soporte y / o código de sufijo (por ejemplo, 1R01CA059736-01).

Fecha de inicio del proyecto: La fecha oficial en que comienza la concesión de una subvención es la misma que el primer día del primer período presupuestario.

Fecha de finalización del proyecto: La fecha oficial en que finaliza la concesión de una subvención es la misma que el último día del período presupuestario final.

Título del Proyecto: El título oficial del proyecto de investigación que se está llevando a cabo (por ejemplo, Regulación de la herencia mitocondrial en la levadura) debe ser lo más completo posible.

Costos directos anuales del proyecto: Financiamiento anual otorgado para un proyecto en particular.

Costo directo del proyecto anual relevante para el cáncer: Estime, utilizando un método diseñado por los Centros, la parte relevante para el cáncer de un proyecto e informe la financiación. Esté preparado para defender esta estimación en la revisión por pares. Para las subvenciones que son 100% relevantes para el cáncer (como todas las subvenciones del NCI), esto será idéntico a los costos directos anuales del proyecto.

Código de programa: Proporcionar el código del Programa, tal como lo define el Centro en DT1B, con el que está asociada esta subvención. Una sola subvención o contrato puede estar asociado con múltiples programas. Cualquier subvención o contrato que esté relacionado con la infraestructura (como el CCSG y sus suplementos, núcleos asociados con proyectos como SPOREs o P01s) debe codificarse ZY.

Por ciento: La parte de la financiación asociada con un programa.

Costo directo anual del programa: La porción de financiamiento de costos directos asociada con el Programa indicado.

Los siguientes ejemplos se ilustran en la tabla

Nota: No numere las filas, esto es con fines ilustrativos en esta tabla de ejemplo.

  1. Un PI, un programa. Esta subvención está 100% asociada con el Programa 4 y es 100% relevante para el cáncer.
  2. Un IP, un programa, relevancia parcial para el cáncer. Enumere todos los costos directos en Costos anuales del proyecto y la parte relevante para el cáncer en el Proyecto anual relevante para el cáncer DC.
  3. Un PI, dos programas. Si el IP tiene membresía doble en múltiples programas, o si por otras razones la subvención / contrato debe estar asociado con más de un programa, divida los costos anuales del proyecto entre los programas en proporción al porcentaje. Para el segundo programa, puede dejar todos los campos en blanco excepto el Código del programa, el Porcentaje y los Costos anuales del programa.
  4. Multi-PI. Enumere todos los nombres de IP solo si el proyecto se ajusta a la definición de los NIH de un proyecto de IP múltiple: "Varios IP tienen la misma autoridad para la subvención o contrato y son conjuntamente responsables de la dirección científica y técnica del proyecto". Esto debe aplicarse a proyectos de cualquier fuente de financiación. https://grants.nih.gov/grants/multi_pi/
  5. Multi-PI, dos programas, relevancia parcial del cáncer.
  6. Multi-PI con un PI en otra institución. Enumere la otra institución después del nombre del PI. Enumere solo la parte de los costos directos del proyecto que permanece en el Centro o fluye al Centro desde la otra institución.
  7. Subcontratar de otra institución. Indique la institución de subcontratación después de la fuente de financiación específica. Enumere solo los fondos que fluyen a su Centro en Costos anuales del proyecto y Costos anuales del programa.
  8. Subvención con parte subcontratada a otra institución. Enumere solo los fondos retenidos por el Centro.
  9. El ensayo nacional elaborado por un miembro del Centro enumera solo los fondos que quedan con el Centro en los costos del proyecto y del programa.
  10. Subvención para múltiples proyectos / componentes (como SPORE o P01). Enumere el PI general con los costos directos del proyecto anual y el DC del proyecto anual relevante para el cáncer (sin incluir los subcontratos), dejando en blanco los costos del programa. Enumere los subproyectos por separado con el nombre de PI general y el nombre de PI del subproyecto. No enumere proyectos subcontratados a otras instituciones. Nota: como para todos los proyectos, use el código ZY para cualquier financiamiento que no sea un proyecto de investigación (p. Ej., Núcleos, subvenciones de instrumentación, CCSG y sus suplementos) y / o que no se ajuste a un programa de investigación (subvenciones a miembros no alineados ).
  11. Para los ensayos basados ​​en la acumulación, enumere los fondos otorgados por el número real o estimado de pacientes inscritos en el año del informe.

DT 2B

DT 2B describe el número total de proyectos de investigación relacionados con el cáncer (excluyendo el CCSG en sí y los suplementos asociados) y su costo directo anual total agregado.

  • Para obtener una fecha de informe definida por el centro, enumere la cantidad total de proyectos de investigación relacionados con el cáncer y la suma de los fondos anuales directos relacionados con el cáncer para cada categoría de agencia de financiamiento principal de la siguiente manera: NCI Revisado por pares, Otros NIH Revisados ​​por pares, Otros -Proyectos revisados ​​y no revisados ​​por pares y otros proyectos no revisados ​​por pares. No incluya proyectos de capacitación, ya que se informan en el componente Mejoramiento de la carrera de investigación del cáncer y otras actividades. No incluya el CCSG en sí ni los suplementos asociados en DT2B, pero incluya otros proyectos codificados como ZY.
  • Proporcione subtotales y un total general donde se indique.
  • Para subvenciones o contratos de proyectos múltiples, cuente cada subproyecto como un proyecto (no cuente en general como uno; un SPORE con 5 subproyectos (ejemplo 10 anterior) contaría como 5 proyectos.

Fuente de financiación específica Costo directo del proyecto Número total de proyectos
Proyectos revisados ​​por pares del NCI $5,180,000 13
Otros proyectos de los NIH revisados ​​por pares $1,916,000 9
Otros proyectos revisados ​​por pares $2,377,000 5
Subtotal de proyectos revisados ​​por pares $9,473,000 27
Proyectos de la industria no revisados ​​por pares $325,000 2
Otros proyectos no revisados ​​por pares $1,313,000 4
Subtotal de proyectos no revisados ​​por pares $1,638,000 6
Gran total (todos los proyectos) $11,111,000 33

El objetivo de DT 3 es proporcionar a los revisores una descripción general, organizada por sitio de cáncer primario, del número de casos de cáncer atendidos en el Centro Oncológico.

Por lo tanto, para un período de informe de 12 meses definido por el centro, DT 3 informa el número de pacientes recién registrados en el Centro Oncológico (registro de casos analíticos y no analíticos, como se define a continuación.

Utilice las siguientes definiciones para completar la tabla DT 3:

  • Nombre de la fuente de información: Para los centros de consorcio o aquellos con instituciones afiliadas, indique el nombre específico de la institución informante.
  • Período de información: El período de 12 meses según lo definido por el Centro Oncológico.
  • Cánceres notificables: Las neoplasias malignas con un código de comportamiento de la Clasificación Internacional de Enfermedades para Oncología (CIE) de 2 o 3 deben notificarse, de acuerdo con los requisitos establecidos por las organizaciones de establecimiento de normas de registro. Consulte la CIE 10 para ver la lista de códigos de la Clasificación Internacional de Enfermedades para Oncología.
  • Pacientes recién registrados: Los pacientes recién registrados son aquellos pacientes que se ven personalmente y se inscriben en el Registro de Cáncer del Centro de Cáncer por primera vez para ese diagnóstico durante el período del informe. Incluyen pacientes hospitalizados y ambulatorios que:
  1. Recién diagnosticados y / o reciben el primer curso de tratamiento en el Centro Oncológico, es decir, equivalentes a los códigos de caso analítico definidos por el Colegio Americano de Cirujanos 00-22 (páginas 91 y 92)
  2. tienen una enfermedad recurrente o persistente y son remitidos al Centro Oncológico para evaluación y tratamiento, es decir, equivalente al código 32 no analítico definido por el American College of Surgeons (no incluya otros códigos no analíticos).
  • Cualquier paciente más de una vez a menos que tenga dos neoplasias malignas en el mismo año.
  • Consultas (p. Ej., Segundas opiniones), citas de pacientes nuevos, diagnósticos en la autopsia, admisión de pacientes anteriores para fines de rehabilitación o tratamiento de alguna otra afección, o seguimiento del paciente después del tratamiento.
  • Pacientes cuyo único contacto con el Centro se debe a la inscripción en estudios de protocolo organizados entre médicos comunitarios por el personal del Centro Oncológico.

Un Centro Oncológico sin acceso a un registro local o institucional debe utilizar medios alternativos para capturar datos lo más cerca posible de la definición anterior.

Siga esta tabla para determinar el método de notificación de los pacientes recién registrados:

Fuente de pacientes DT3 “Pacientes recién registrados”
El (los) brazo (s) clínico (s) primario (s) del Centro de Cáncer, p. Ej., Hospitales para adultos y pediátricos y clínicas para pacientes ambulatorios que informan a través del cáncer del Centro Incluir
Centro (s) principal (es) brazo (s) clínico (s) que informan a través de un registro de cáncer separado Incluir como DT3 independiente
Hospital o clínica socio del consorcio revisado por pares del CCSG y aprobado por el NCI que informa a través del registro del Centro Incluir en el mismo DT3
Hospital o clínica del socio del consorcio aprobado y revisado por pares del CCSG que informa a los pacientes a través de otro registro Incluir como DT3 independiente
Afiliados del Centro de Cáncer que no informan a través del registro del centro Excluir

DT 4 sirve como un informe de los estudios de investigación clínica impulsados ​​por hipótesis relacionadas con el cáncer abiertos en el Centro de Cáncer durante un período de informe de 12 meses definido por el centro. Los centros del consorcio presentan solo un DT4. Utilice las siguientes definiciones para completar DT 4:

La investigación clínica incluye:

  • Investigación orientada al paciente: este tipo de investigación se realiza con sujetos humanos (o sobre material de origen humano como tejidos, muestras y fenómenos cognitivos) para los cuales un investigador (o colega) interactúa directamente con sujetos humanos. Se excluyen de esta definición los estudios in vitro que utilizan tejidos humanos que no pueden vincularse a un individuo vivo, los bancos de tejidos y los estudios que no requieren el consentimiento del paciente (p. Ej., Revisiones retrospectivas de historias clínicas). La investigación orientada al paciente incluye:
    • Estudios de mecanismos de enfermedades humanas.
    • Estudios de terapias o intervenciones para enfermedades.
    • Ensayos clínicos y
    • Estudios para desarrollar nuevas tecnologías relacionadas con enfermedades.

    Devengo: El número total de participantes acumulados / inscritos que han completado o están activamente en el proceso de completar el estudio. Ver:

    Estudio de investigación clínica multiinstitucional: Estudios de investigación clínica que reclutan participantes de dos o más instituciones de inscripción geográficamente distintas que no están afiliadas a su centro oncológico (p. Ej., Otros centros oncológicos designados por el NCI u otras instituciones de investigación). Las instituciones suelen ser distintas en otras características (por ejemplo, demográficas, socioeconómicas o clínicas).

    Categorías de investigación clínica

    Intervencionista: Los individuos son asignados prospectivamente por un investigador según un protocolo para recibir intervenciones específicas. Los participantes pueden recibir intervenciones de diagnóstico, tratamiento, conductuales o de otro tipo. La asignación de la intervención puede ser aleatoria o no. Se hace un seguimiento de los participantes y se evalúan los resultados biomédicos y / o de salud.

    De observación: Estudios que se centran en pacientes con cáncer y poblaciones sanas y no implican ninguna intervención prospectiva o alteración en el estado de los participantes. Los resultados biomédicos y / o de salud se evalúan en grupos predefinidos de participantes. Los participantes en el estudio pueden recibir intervenciones de diagnóstico, terapéuticas u otras, pero el investigador del estudio observacional no es responsable de asignar intervenciones específicas a los participantes del estudio.

    Auxiliar o correlativo:

    • Auxiliar: Estudios que son estimulados por un ensayo / estudio clínico principal, pero que no son una parte necesaria de él, y que utilizan al paciente u otros recursos del ensayo / estudio principal para generar información relevante para él. Los estudios auxiliares deben estar vinculados a un estudio de investigación clínica activo y deben incluir solo pacientes incluidos en ese estudio de investigación clínica. Solo se deben informar los estudios que puedan vincularse a datos de pacientes o participantes individuales.
    • Correlativo: Estudios de laboratorio que utilizan muestras para evaluar el riesgo de cáncer, los resultados clínicos, la respuesta a las terapias, etc. Solo se deben informar los estudios que puedan vincularse a datos de pacientes o participantes individuales.

    Fuente del estudio

    Nacional: Red Nacional de Ensayos Clínicos del NCI (NCTN) y otras Redes Nacionales de Ensayos respaldadas por los NIH

    Revisado externamente por pares: R01s, SPORES, U01s, U10s, P01s, CTEP o cualquier otro mecanismo de estudio de investigación clínica respaldado por los NIH u organizaciones en esta lista: Organizaciones con sistemas de financiación de revisión por pares

    Institucional: Estudios de investigación clínica internos escritos o en coautoría por investigadores del Centro Oncológico y que se someten a revisión científica por pares únicamente por parte del Sistema de Monitoreo y Revisión de Protocolos del Centro Oncológico. El investigador del Centro Oncológico tiene la responsabilidad principal de conceptualizar, diseñar e implementar el estudio de investigación clínica y reportar los resultados.

    • Es aceptable que la industria y otras entidades brinden apoyo (por ejemplo, medicamentos, dispositivos, otros fondos), pero el ensayo debe ser claramente el producto intelectual del investigador del centro.
    • Esta categoría también puede incluir:
      • Estudios institucionales creados e implementados por investigadores de otro Centro en el que participa su Centro.
      • Estudios multiinstitucionales creados e implementados por investigadores de su Centro (Nota: Los estudios nacionales y revisados ​​por pares externos deben incluirse con esas categorías, no como estudios institucionales)

      Industrial: Una empresa farmacéutica controla el diseño y la implementación de estos estudios de investigación clínica.

      Ordene los datos por categoría de investigación clínica y fuente del estudio:

      INTERVENCIONAL Revisión externa por pares

      OBSERVACIONAL Revisión externa por pares, etc.,

      AUXILIAR / CORRELATIVO Revisado externamente por pares, etc.

      Informe la tabla alfabéticamente por PI.

      Los encabezados de las columnas se definen a continuación:

      Fuente de financiación específica: El nombre específico del patrocinador financiero del estudio de investigación clínica. En el caso de ensayos o estudios patrocinados institucionalmente, indique el nombre de las agencias de financiación correspondientes.

      Sitio primario: El (los) sitio (s) primario (s) del cáncer (es decir, mama, ovario) en el que se centra el estudio de investigación clínica. Si el estudio de investigación clínica es ampliamente aplicable a varios sitios primarios potenciales, ingrese el término “múltiples” en esta columna.

      Protocolo ID / Número IRB (Proto ID): Proporcione el identificador único para este estudio. Cuando esté disponible, indique el número NCT, así como el número de protocolo común bajo el que se conoce el ensayo a nivel nacional, si existe. Para otros ensayos que no tienen un número NCT o un número de protocolo común bajo el cual el ensayo se conoce a nivel nacional, utilice una identificación de protocolo interno o un número IRB.

      ID de NCT:La identificación única asignada al ensayo por el programa Nacional de Ensayos Clínicos (ClinicalTrials.gov) para los ensayos que se han enviado previamente al Sistema de Registro de Protocolo (PRS) de ClinicalTrials.gov. Este ID de ClinicalTrials.gov aparece como "NCT" seguido de 8 caracteres numéricos (como NCT12345678). (es decir, NCT00009876) Si no es aplicable, utilice ProtocolID.

      ID de protocolo / número de IRB (ID de protocolo): El identificador único del estudio. Enumere el número de protocolo común con el que se conoce el ensayo a nivel nacional, si existe. Para otros ensayos que no tienen un número NCT o un número de protocolo común bajo el cual el ensayo se conoce a nivel nacional, utilice una identificación de protocolo interno o un número IRB.

      Otro ID de protocolo (otro ID de protocolo): Identificaciones adicionales asignadas al ensayo, incluidas las siguientes: NCI, Programa de Evaluación de Terapia del Cáncer (CTEP) o División de Prevención del Cáncer (DCP), identificaciones únicas de otros registros, números de protocolo asignados por la junta de revisión, otras identificaciones.

      ID de prueba local: La identificación única asignada a nivel de Centro de cáncer y utilizada a nivel de sitios para identificar un ensayo.

      NCI ID: La identificación única asignada al ensayo por el Programa de informes de ensayos clínicos (CTRP) del NCI.

      PI:El apellido y la primera inicial del IP del Centro responsable de este Estudio de Investigación Clínica.

      Código de programa (Prog): Utilice el código del Programa de Investigación definido por el centro en DT 1B. Para los estudios de investigación clínica que abarcan más de un programa de investigación, incluya ambos códigos de programa en esta columna.

      Fecha de apertura (activación): La fecha de inicio oficial de un ensayo determinada por 1) la fecha de activación indicada en un anuncio oficial de activación de un ensayo clínico o 2) la fecha de la acumulación del primer paciente si el ensayo en cuestión no tenía un anuncio de activación formal.

      Fecha de cierre: La fecha en que el estudio de investigación clínica cerró para la acumulación. Esto no incluye el seguimiento del paciente. Si el estudio aún está abierto, deje este campo en blanco.

      Fase

      Primera fase I: Ensayos exploratorios, con exposición humana muy limitada, sin tratamiento. o intención de diagnóstico (por ejemplo, estudios de detección, estudios de microdosis). Consulte la guía de la FDA sobre estudios exploratorios de IND para obtener más información.

      I:Incluye estudios iniciales para determinar el metabolismo y las acciones farmacológicas de los medicamentos en humanos, los efectos secundarios asociados con el aumento de dosis y para obtener evidencia temprana de efectividad que puede incluir participantes y / o pacientes sanos.

      I / II:Ensayos que son una combinación de las fases 1 y 2.

      II:Incluye estudios clínicos controlados realizados para evaluar la eficacia del fármaco para una indicación o indicaciones particulares en participantes con la enfermedad o afección en estudio y para determinar los efectos secundarios y riesgos comunes a corto plazo.

      II / III:Ensayos que son una combinación de las fases 2 y 3.

      III:Incluye ensayos realizados después de que se hayan obtenido pruebas preliminares que sugieran la eficacia del fármaco, y su objetivo es recopilar información adicional para evaluar la relación general beneficio-riesgo del fármaco.

      IV:Estudios de medicamentos aprobados por la FDA para delinear información adicional, incluidos los riesgos, beneficios y uso óptimo del medicamento.

      N / A:Ensayos sin fases (por ejemplo, estudios de dispositivos o intervenciones conductuales).

      Piloto:El atributo piloto se puede asignar a cualquier fase. Indique si el estudio es una fase piloto insertando "Sí" en la columna "Piloto".

      Propósito primario

      Asignar el propósito principal apropiado a las categorías de investigación clínica intervencionista o no intervencionista (observacional o auxiliar / correlativa).

      Ciencias básicas (BAS): Protocolo diseñado para examinar los mecanismos básicos de acción (por ejemplo, fisiología, biomecánica) de una intervención.

      Viabilidad del dispositivo (DEV): Protocolo diseñado para evaluar una o más intervenciones para determinar la viabilidad del producto o para probar un dispositivo prototipo y no los resultados de salud. Estos estudios se realizan para confirmar el diseño y las especificaciones de funcionamiento de un dispositivo antes de comenzar un ensayo clínico completo.

      Diagnóstico (DIA): Protocolo diseñado para evaluar una o más intervenciones destinadas a identificar una enfermedad o condición de salud.

      Investigación de servicios de salud (HSR): Protocolo diseñado para evaluar la prestación, los procesos, la gestión, la organización o el financiamiento de la atención médica.

      Prevención (PRE): Protocolo diseñado para evaluar una o más intervenciones dirigidas a prevenir el desarrollo de una enfermedad o condición de salud específica.

      Cribado (SCR): Protocolo diseñado para evaluar o examinar métodos para identificar una afección (o factor de riesgo de una afección) en personas que aún no se sabe que tienen la afección (o factor de riesgo).

      Atención de apoyo (SUP): Protocolo diseñado para evaluar una o más intervenciones donde la intención principal es maximizar la comodidad, minimizar los efectos secundarios o mitigar el deterioro de la salud o función del participante. En general, las intervenciones de cuidados de apoyo no están destinadas a curar una enfermedad.

      Tratamiento (TRE): Protocolo diseñado para evaluar una o más intervenciones para el tratamiento de una enfermedad, síndrome o afección. Nota: Esto equivale a ensayos terapéuticos en versiones anteriores de las pautas.

      Otro (OTH): No en otras categorías

      Título oficial: Nombre oficial del protocolo proporcionado por el investigador principal o patrocinador del estudio (Límite: 8000 caracteres o menos).

      Estudio de investigación clínica multiinstitucional: Indique si el ensayo es multiinstitucional insertando "Sí" en la columna "Estudio multi-inst" (consulte la definición anterior).

      Acumulación objetivo total:Tanto para los ensayos de una sola institución como para los de múltiples instituciones iniciados en su Centro, indique el número total de participantes necesarios para todo el estudio. Para ensayos multiinstitucionales en los que su Centro participa pero no inició, deje vacía la columna "Estudio completo". No envíe un rango de orientación, como "10 - 100".

      Acumulación dirigida para su centro:Para los ensayos de una sola institución y multiinstitucionales iniciados en su Centro, indique el número total de participantes que se espera que su Centro acumule para el estudio. Para los ensayos de una sola institución, los números de "Devengo total para su centro" y "Devengo total objetivo" serán los mismos. No envíe un rango de orientación, como "10 - 100".

      • Centro de cáncer: Indique el número de participantes inscritos en el estudio de investigación clínica en su Centro de cáncer, incluidos los socios del consorcio formales.
      • Otras instituciones: • Otras instituciones: Indique la cantidad de participantes inscritos en el estudio de investigación clínica en todos los hospitales, instalaciones de tratamiento y / o instalaciones de investigación que forman parte formal del Centro de cáncer (por ejemplo, hospitales comunitarios cercanos).
      • 12 meses: proporcione la cantidad de participantes acumulados para este estudio de investigación clínica durante el período de informe de 12 meses definido por el centro.
      • Hasta la fecha: proporcione el número de participantes acumulados en este estudio de investigación clínica desde que se abrió el ensayo.
      1. Para los ensayos iniciados y que acumulan pacientes solo en su Centro, el número de pacientes en las columnas "Estudio completo" y "Su centro" de la columna Total de acumulación objetivo debe coincidir. Ingrese el número real de acumulaciones en las columnas "Centro de cáncer:". Deje en blanco las columnas “Otras instituciones de acumulación”.
      2. Para los ensayos iniciados y que acumulan pacientes tanto en su Centro como en Instituciones adicionales, se deben completar todas las columnas bajo “Acumulación objetivo total”, “Centro oncológico: Institución de acumulación primaria” y “Otras instituciones de acumulación”.
      3. Para los ensayos a los que su Centro se suma pero no inició, deje en blanco “Estudio completo”. Ingrese la acumulación objetivo total para su parte del estudio. Ingrese el número real de acumulaciones en "Centro de cáncer": Deje en blanco "Otras instituciones de acumulación".
      4. Si los datos no están disponibles o no son aplicables, deje la columna vacía.

      DT 5 informa el presupuesto actual del Centro de Cáncer (Tipo 2) y su presupuesto solicitado (Tipos 1 y 2).

      • Proporcione el presupuesto del CCSG de costo directo del último año completo de financiamiento (para el Tipo 2) y el presupuesto solicitado para el primer año del nuevo período del proyecto competitivo (Tipos 1 y 2) para cada categoría de presupuesto principal que se enumera a continuación. Enumere los fondos no salariales para los programas de investigación por separado y enumere los recursos compartidos individualmente. Enumere solo el total de Fondos para el desarrollo. Sume todos los costos directos en la parte inferior del gráfico.
      • El presupuesto actual, si corresponde, debe reflejar el último año completo del período del proyecto competitivo actual según se presentó en la solicitud tipo 5 y / o según se detalla en el aviso de adjudicación para ese período, sin incluir los fondos remanentes y los suplementos. Las cifras de costos directos deben incluir los costos indirectos de terceros, ya que se cargan como costos directos a la CCSG.

      Categoría presupuestaria CCSG Presupuesto actual (costos directos) *
      DD / MM / AA - DD / MM / AA
      (Último año completo del período actual del proyecto)
      Presupuesto solicitado (costos directos)
      DD / MM / AA - DD / MM / AA
      (Primer año completo del período del nuevo proyecto)
      Líderes de programa (salario)
      Programa de investigación (no salarial)
      Programa 1
      Programa 2, etc.
      Administración
      Liderazgo, planificación y evaluación
      Liderazgo senior (salario)
      Ocupaciones
      Fondos de desarrollo (excluya la categoría "Desarrollo de nuevos recursos compartidos")
      Recurso compartido
      Salario
      Costos operativos / Actividades
      Desarrollo de nuevos recursos compartidos
      Protocolo clínico y gestión de datos
      Sistema de supervisión y revisión de protocolos (PRMS)
      Participación y alcance comunitario
      Coordinación de formación y educación en investigación sobre el cáncer
      Costos directos totales

      Nota: DT 5 incluye costos indirectos de terceros. No incluye fondos remanentes de CCSG ni dólares suplementarios de CCSG.